Mucoviscidose : un nouveau traitement change la vie des malades... mais pas tous

  • Un nouveau traitement contre la mucoviscidose a littéralement changé la vie des patients en réduisant les effets de la maladie.
    Un nouveau traitement contre la mucoviscidose a littéralement changé la vie des patients en réduisant les effets de la maladie. Phira Phonruewiangphing / Getty Images
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S'il ne peut pas les guérir, un nouveau traitement contre la mucoviscidose a littéralement cangé la vie des patients en réduisant les effets de la maladie. Mais tous ne peuvent pas en bénéficier...

Ses effets sont "spectaculaires", a affirmé ce mardi 27 septembre David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, qui a été l'un des premiers à le tester. Le Kaftrio, du laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents.

Remboursé en France depuis un an, il est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée.

Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), réduit en effet nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.

"Juste avant de commencer le Kaftrio, j'étais sous oxygénothérapie, en attente d'une greffe pulmonaire", a raconté David Fiant, 40 ans. "Six heures de soins quotidiens (kinésithérapie, aérosols...), trois-quatre semaines de perfusions par an: je ne savais plus trop si je vivais pour me soigner ou si je me soignais pour vivre."

"J'ai pris une première dose de médicament un matin; à 15h je ressentais les premiers effets", poursuit-il. Pour la première fois depuis des années, il a été capable de "prendre une douche seul", de "monter 15 marches d'un coup" et surtout d'"accompagner (sa) fille acheter des BD".

Lorsque son médecin l'ausculte peu après, "il entend l'air circuler" dans ses poumons. Cela ne lui était encore jamais arrivé.

Depuis, il a considérablement réduit la kiné et les soins.

Plutôt que d'agir sur les symptômes, le Kaftrio agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique.

"Épée de Damoclès"

En mars dernier, il a été approuvé pour les enfants de 6 à 11 ans ayant certains profils génétiques.

Mais attention, "ce n'est pas un traitement miracle, on ne guérit toujours pas de la mucoviscidose", prévient David Fiant.

Surtout, seuls 40% des 7.500 malades en France vont pouvoir en bénéficier: pour certains, dont la plupart des enfants, il n'y a pas encore d'autorisation de mise sur le marché; 15% des patients ont par ailleurs un profil génétique rendant inopérant ce traitement. Et quelque 900 malades ayant reçu une transplantation ne peuvent pas non plus y prétendre.

Greffée il y a 15 ans, Sabrina Perquis, 41 ans, a vu l'arrivée de ce nouveau traitement avec "beaucoup d'espoir". Mais pour elle, ce fut aussi "un coup dur car les gens comme moi n'y ont pas droit. Or quand on a reçu une greffe, on vit avec une épée de Damoclès au-dessus de notre tête, un rejet étant toujours possible".

"Nous demandons à ne pas être oubliés, la recherche doit progresser pour apporter des solutions à tous les malades", plaide-t-elle.

Les Virades de l'espoir, c'est ce dimanche

Dimanche, les "Virades de l'espoir", organisées depuis plus de 30 ans par l'association Vaincre la mucoviscidose, doivent permettre de collecter des fonds pour la lutte contre la maladie.

Plusieurs projets de recherche pour les personnes malades porteuses de mutations rares sont actuellement à différents stades de développement.

Restent aussi des interrogations: "le Kaftrio va-t-il bloquer l'évolution de la maladie ou seulement en ralentir la progressivité?", lance Pierre Foucaud, vice-président de l'association.

De 2019 à 2021, le nombre de malades greffés est passé de 21 par trimestre à deux par trimestre, sans doute grâce au médicament. Mais "ces greffes vont-elles être différées de dix ou quinze ans? On n'en sait rien", ajoute M. Foucaud. "Pour tous les malades, un formidable espoir s'est ouvert, mais ils restent des insuffisants respiratoires", affirme-t-il.

Centre Presse Aveyron
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