Maladies rares : accès simplifié aux médicaments sans AMM

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Avoir accès à un traitement innovant même s’il ne bénéficie pas encore d’autorisation de mise sur le marché, c’est possible. Mais les autorisations temporaires d’utilisation nominatives sont parfois longues à obtenir. Afin de faciliter un accès rapide et équitable, l’ANSM mettra à disposition des professionnels de santé un guichet unique à partir de septembre.

Les autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn) concernent chaque année près de 20 000 patients atteints de maladies graves ou rares. Délivrées par l’Agence nationale de Sécurité du médicament (ANSM), ces autorisations personnalisées s’adressent aux malades ne pouvant pas être inclus dans un essai clinique. Les médicaments concernés ne disposent pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France « mais on peut présumer qu’ils apporteront un bénéfice clinique » individuel, note l’ANSM. Surtout « lorsqu’il n’existe pas d’alternative appropriée disponible sur le marché et que le traitement ne peut être différé ».

Un guichet unique, un référentiel accessible

Les professionnels de santé effectuent la demande au profit du patient. Afin de le simplifier et de renforcer un accès rapide et équitable à l’innovation thérapeutique, l’ANSM mettra à leur disposition un guichet unique dès le mois de septembre 2018. Celui-ci permettra ainsi de simplifier les modalités de demandes.

En outre, l’ANSM publiera sur son site internet « un référentiel des spécialités délivrées dans le cadre des ATUn avec, pour la grande majorité des spécialités, les critères permettant l’octroi rapide ».

Enfin, « à la fin de l’année, une application web e-Saturne sera mise à disposition des professionnels de santé pour permettre la télétransmission des demandes d’ATUn (en remplacement du système par fax) et ainsi simplifier encore les échanges ».

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Source : Destination Santé

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